Генна терапія глухоти. Погляд у майбутнє

зміст

    Чудо-ген

    Генна терапія глухоти. Погляд у майбутнєВчені виявили ген, що перешкоджає відновленню (регенерації) клітин внутрішнього вуха, відповідальних за слух. Можливо, ця знахідка дозволить наблизитися до розуміння причин появи старечої глухоти.

    В ході дослідження на мишах, проведених в Massachusetts General Hospital, виявлено, що, вимкнувши всього лише один ген, клітини, що відповідають за слух, починають знову зростати і відновлювати пошкоджені нервові закінчення (так звані волоскові клітини), які часто вражаються внаслідок травми або з віком. У більшості випадків глухота обумовлена ​​саме цією причиною. Необхідно знайти спосіб вимкнути «винний ген» за допомогою ліків. Можливо, це призведе до відновлення слуху.

    Звукова хвиля коливає барабанну перетинку, яка з'єднана з ланцюжком з слухових кісточок, передавальних механічні коливання в равлика, анатомічне утворення, що перетворює акустичні хвилі в електричний імпульс, що передається в мозок. Волоскові клітини, вистілая внутрішню поверхню равлики, є саме тим трансформатором, який перетворює механічні коливання в електричний імпульс.

    Волоскові клітини в вусі

    Від народження у людини в нормі близько 50 000 волоскових клітин. У зв'язку з травмами, запальними захворюваннями і просто з віком їх кількість зменшується. Коли певна частина клітин гине, слух погіршується безповоротно. А оскільки структури, що знаходяться у внутрішньому вусі, відповідають ще за рівновагу і координацію рухів, то паралельно можливе порушення і цих функцій.

    В ході дослідження вчені відстежували всі гени, які були активні під час ембріонального розвитку структур внутрішнього вуха. Виявлено, що ген, відповідальний за вироблення певного білка Rb1, пригнічує ріст і розвиток волоскових клітин.

    В ході дослідження вчені виявили, що у мишей при відсутності даного гена кількість нормальних функціонуючих клітин було більше. При штучному вирощуванні на живильних середовищах волоскових клітин, позбавлених гена Rb1, вони можуть рости і ділитися, а при додаванні білка, кодованого цим геном, процес припиняється. Ці відкриття дуже важливі, тому що будова і клітинний склад органу слуху у мишей і людини дуже схожі. Зараз ведеться розробка лікарських сполук, здатних придушити активність «жахливого» гена. Можливо, бажаний лікувальний ефект може бути отриманий навіть при тимчасовому відключенні гена. Але це припущення знову ж слід перевіряти.

    невирішені проблеми

    Проблема ще в тому, що ген Rb1 є одним з генів, що контролюють ріст всіх клітин в організмі, і при його придушенні цілком реальною може бути загроза розвитку пухлин. Значить, для відновлення слуху, треба відключити ген тільки в клітинах внутрішнього вуха, а потім знову його активувати, інакше буде біда.