сьогодні діагноз «бічний аміотрофічний склероз» рівносильний чи не вироком: відомий лише один випадок стабілізації стану хворого з цією недугою. Але надія на те, що коли-небудь ця хвороба стане виліковної, є. У світі вчених ця надія пов'язана з дослідженнями стовбурових клітин.
зміст
Бічний аміотрофічний склероз - хвороба складна і мало вивчена, незважаючи на те, що вже десятки років проводяться численні дослідження. Досить ефективного методу лікування так і не знайдено. Деякі вчені вважають, що важливу роль у відновленні пошкоджених моторних нейронів або навіть у створенні нових могли б зіграти стовбурові клітини з їх здатністю диференціюватися в безліч клітинних ліній.
Бічний аміотрофічний склероз, відомий також як хвороба Лу Геріга, - це прогресуюче захворювання, яке виражається в поступовому розвитку і поширенні слабкості та атрофії уражених м'язів хворого. Подібний стан призводить до м'язової дисфункції, недієздатності та в кінцевому підсумку до смерті або постійної залежності від допоміжних засобів дихання, що настає в середньому через 3 роки після того, як вперше діагностована слабкість м'язів.
Приблизно у 5% -10% людей з бічний аміотрофічний склероз є родичі з подібним захворюванням. Більшість випадків захворювань на бічний аміотрофічний склероз (90% до 95%) мають спорадичний характер, часто з'являючись «абсолютно несподівано», але є рідкісна форма бічного аміотрофічного склерозу, яка простежується в 3 західних областях Тихого океану: Гуам, півострів Киї в Японії і західна Нова Гвінея. Багато етіологічні фактори пов'язані з тим, що процес виснаження залишається незрозумілим і незбагненним.
Фактори, які запускають ланцюжок подій, що призводять до смерті моторних нейронів, невідомі. Можна припустити, що змінений ген призводить до вироблення токсичної речовини, яка і запускає процес захворювання. Навіть у 15% -20% сімей, у яких встановлено мутований ген, механізм його дії, що прискорює початок захворювання, залишається невідомим. Нам також невідомі причини настання такого захворювання в різному віці і швидкості його прогресування, пов'язаної зі специфічними мутаціями гена, так само як і причина неповної захворюваності (уражено більшість носіїв гена, але не всі).
І ще менше відомо про причини захворювання в спорадичних випадках західної області Тихого океану. Пряма причина слабкості м'язів і їх виснаження - прогресивна втрата м'язових моторних нейронів. Бувають вражені нервові клітини, розташовані в спинному мозку або в стовбурі головного мозку і безпосередньо пов'язані з м'язами (нижні моторні нейрони), і в корі головного мозку (верхні моторні нейрони), пов'язані з нижніми моторними нейронами. Також можуть бути порушені нервові клітини і ланцюжки, які знаходяться в передній долі головного мозку (передлобова моторні нейрони).
Жоден спосіб лікування не може затримати або призупинити розвиток бічного аміотрофічного склерозу. Є рекомендований метод лікування (за допомогою рілузола), який може додати 2-3 місяці до середньої тривалості життя хворого на бічний аміотрофічний склероз. Ретельне дотримання дієти і своєчасне застосування неінвазивної підтримки дихання може розширити часові рамки життя хворого ще на 6-12 місяців.
Стовбурові клітини - це клітини, які не пройшли диференціювання і не набули специфічних функцій; вони мають потенціал самовідновлення, діляться і диференціюються в специфічні типи клітин. Диференціація стовбурових клітин в дорослі клітини чітко відрегульована; інакше не могли б існувати складні рослини або тварини, з їх безліччю взаємопов'язаних тканин і органів. На відміну від стовбурових, зрілі або диференційовані клітини утворюють специфічні структури і виконують певні функції і в багатьох випадках втрачають здатність ділитися і розмножуватися.
злоякісні або «дедіфференцірованние» клітини відрізняються від стовбурових і нормальних спеціалізованих тим, що діляться безконтрольно і несуть в собі небезпеку знищення організму. Диференціація стовбурової клітини повинна включитися, отримати потрібний напрямок і вимкнутися таким чином, щоб були побудовані потрібні тканини в різних системах органів. Стовбурові клітини, включаючи нервові стовбурні клітини, за визначенням присутні в ембріонах. Стовбурові клітини можна знайти в пуповинної крові. У дорослих ці клітини знаходяться в кістковому мозку та інших органах, в яких потрібно контрольоване самовідновлення.
Ставилося питання про етичність проведення досліджень на людині на ранній стадії досліджень стовбурових клітин, з акцентом на ризики передчасних клінічних випробувань. Повідомлення про трансплантацію стовбурових клітин, проведених в Китаї без розгляду незалежними експертами об'єктивних даних по кожному пацієнту до, відразу після і через тривалий час після трансплантації, не пропонують необхідної наукової інформації для встановлення безпеки та ефективності цього методу.
«Критично важливо, щоб вчені і клініцисти були обережні, плануючи строго наукові дослідження, і особливо потрібно зосередитися на ключових лабораторних дослідах, які можуть надати відповіді на багато питань, які зараз стоять перед даними терапевтичним методом», - писала Люсі Бруіджн, директор з питань науки і віце-президент асоціації «БАС» (Бічний аміотрофічний склероз). - «Для того щоб така терапія була безпечна і мала можливість клінічного застосування, необхідно, щоб були вивчені властивості і складності різних стовбурових клітин.» У відповідь на обмеження видів досліджень стовбурових клітин, які можуть отримати федеральне фінансування, Американська Академія неврології та Американська Асоціація Неврології - дві лідируючі професійні організації неврологів в Сполучених Штатах - висловили впевненість в тому, що роботи як з ембріональними, так і з дорослими стовбуровими клітинами повинні проводитися ретельно і під суворим контролем. Члени цих організацій і громадськість стурбовані дотриманням важливих етичних норм в дослідженнях ембріональних стовбурових клітин.
Є два кола наукових проблем. По-перше, через те, що ймовірність успіху будь-якого окремого дослідження досить низька, для подальшого швидкого розвитку необхідні паралельні дослідження в різних напрямках. Суть досліджень - проби і помилки, які виявляють неефективні напрямки, таким чином дозволяючи зосередитися на найбільш перспективних. Між початком наукових досліджень і клінічним застосуванням методу зазвичай проходить багато часу.
Тому будь-яка затримка у визначенні терапевтичного потенціалу методу призводить до затримки впровадження цього методу лікування. По-друге, виключення певних видів досліджень з федерального фінансування може привести до випадання таких досліджень з поля зору держави та втрати контролю над ними, а також до переходу цих досліджень в інші країни. А це може завдати шкоди як конкретним пацієнтам, так і всьому співтовариству пацієнтів, клініцистів і вчених.
Дослідження стовбурових клітин дають надію пацієнтам з бічний аміотрофічний склероз і можуть привести до розробки нових методів лікування, що уповільнюють прогрес захворювання. Але ця надія повинна поєднуватися з обережністю, оскільки вивчення стовбурових клітин знаходиться все ще на ранній стадії в загальному, і щодо бічного аміотрофічного склерозу зокрема, а також з-за обмеженої ефективності всіх фармакологічних впливів на трансгенних мишей і хворих з неврожденности бічний аміотрофічний склероз. У майбутніх дослідженнях стовбурових клітин клініцистам, ученим, а також беруть участь в них пацієнтам, слід приділяти пильну увагу питанням етики та наукової строгості.
